TERAPIAS AVANZADAS PARA EL TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES GENÉTICAS

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Tokio, Japón: La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética que provoca debilidad muscular progresiva debido a la falta de distrofina, una proteína muscular.

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Fuente científica:
Journal of Personalized Medicine
9(1):1-14

Título original
Restoring Dystrophin Expression in Duchenne Muscular Dystrophy: Current Status of Therapeutic Approaches

Título en castellano
Restauración de la Expresión de Distrofina en la Distrofia Muscular de Duchenne: Situación Actual de los Estrategias Terapéuticas.

Palabras clave
ultralectura, salteo de exones, terapia génica mediada por vectores, terapia celular, distrofina

Key Words
read-through, exon skipping, vector-mediated gene therapy, cell therapy, dystrofin

Autores
Shimizu-Motohashi Y, Komaki H, Aoki Y

Dirigir correspondencia a:
Yoshitsugu Aoki, National Center of Neurology and Psychiatry, Tokio, Japón

Patrocinio
Japan Society for the Promotion of Science, Japan Agency for Medical Research and Development.

Conflicto de interés
Los autores han recibido honorarios de empresas farmacéuticas.

Institución
National Center of Neurology and Psychiatry

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